Gong tiene 57 años y no puede hablar ni tomar objetos con sus manos porque tanto su boca como sus dedos están endurecidos. Padece esclerosis sistémica, una enfermedad autoinmune que ataca el tejido conectivo de su cuerpo. Aunque llevaba una vida sana, su organismo un día decidió endurecer y engrosar su piel.
Hace un año, Gong se sometió a un tratamiento experimental que incluye edición genética, bioingeniería y la donación de células inmunitarias de terceros. Un reciente estudio de la Universidad Naval de Shanghái, China, publicado en la revista Cell, concluye que la enfermedad que padece Gong está en vías de adquirir el estatus de “en remisión”.
Los científicos chinos introdujeron en el cuerpo de Gong células inmunitarias modificadas a través del método CRISPR. Esta técnica, una de las grandes revoluciones en los tratamientos genéticos, permite editar (o cortar) secuencias que provocan errores en el organismo, como si se tratara de un corrector de libros.
Cómo los científicos pueden reutilizar un sistema inmunitario bacteriano para alterar el ADN y fabricar desde insulina barata hasta maíz con más almidón.
Un nuevo enfoque en la edición genética
Las células T con receptor de antígeno quimérico (TCAR) se han usado anteriormente en tratamientos contra algunas clases de cáncer. Hasta ahora ese tratamiento se aplica solo con los glóbulos del paciente debido a la alta tasa de rechazo. En resumen, las células se extraen de la persona, luego se modifican, vitaminan y finalmente se reintroducen. Por ello, el procedimiento es prohibitivamente caro y escaso.
El reciente estudio ha adoptado un enfoque diferente. En lugar de usar los glóbulos blancos de Gong, se modificaron los de una donante de 21 años. Los investigadores explican que eliminaron cinco genes de las células TCAR con el método CRISPR para evitar que atacaran el cuerpo del huésped. Al mismo tiempo, las modificaciones las hicieron invisibles al sistema inmunológico nativo.
Compartir las células inmunes
Tres pacientes con diferentes enfermedades autoinmunes fueron tratados con las células TCAR de la donante anónima . Gracias a ello, se redujeron los costos asociados a la extracción, transporte y modificación de los glóbulos blancos. Hasta ahora, ninguna de las personas sometidas a la prueba ha presentado efectos secundarios y sus síntomas están controlados.
“Durante el seguimiento de 6 meses, observamos una remisión profunda sin síndrome de liberación de citocinas u otros eventos adversos graves en los tres pacientes. Nuestros resultados demuestran la alta seguridad y el prometedor efecto modulador inmunitario de las células TCAR disponibles en el tratamiento de enfermedades autoinmunes refractarias graves,” concluye el estudio.
Que una enfermedad entre en “remisión” no significa que esté curada. El término se usa para describir la disminución o desaparición de los signos de una enfermedad. Son buenas noticias para cualquier paciente, pero no lo exime de continuar con el monitoreo de su estado de salud o la toma de medicamentos. Por ejemplo, recientemente se logró revertir la diabetes tipo 1 con células madre, pero solo se considerará “curada” si no hay cambios durante cinco años.
El método de edición genética CRISPR tiene un enorme potencial para mejorar la vida de las personas. Además de ser utilizado para tratar enfermedades genéticas, investigadores pretenden mejorar la resistencia de los cultivos, fortalecer especies en peligro de extinción y perfeccionar los medicamentos actuales.