La conocida técnica de edición genética CRISPR ha revolucionado el mundo de la ingeniería genética y la medicina. Basta pensar en la primera terapia génica con base en CRISPR-Cas 9, aprobada recientemente en Europa. Aunque ahora parece haber llegado otro sistema similar pero aún más potente. Este nuevo sistema, denominado “recombinación puente”, podría permitirnos introducir en los genomas cambios mucho mayores que los que facilita actualmente CRISPR. Los detalles acaban de describirse en un estudio publicado en la revista Nature.
Recombinación puente
El nuevo sistema de edición de genes se llama así porque, en lugar de cortar como CRISPR, conecta físicamente, como un puente, dos secuencias de ADN. Estamos entusiasmados con la posibilidad de realizar cambios genómicos mucho más allá de lo que podemos hacer actualmente con CRISPR”, explica el autor Patrick Hsu, del Arc Institute de California. Hay que señalar, sin embargo, que aún no está claro si funcionará en células humanas, ya que hasta ahora apenas se ha probado en células bacterianas o en tubos de ensayo. “Los hallazgos comunicados son realmente emocionantes”, comentó Stephen Tang a la revista New Scientist, de la Universidad de Columbia (Nueva York). “Queda por ver si funcionará en células complejas como las humanas y en qué medida”.
El éxito de CRISPR
A modo de breve recordatorio, la edición de genes CRISPR se presentó en 2012. La forma básica de CRISPR, que utiliza la proteína Cas9, es solo uno de los sistemas CRISPR existentes, y más concretamente el que gracias al trabajo de las dos premios Nobel Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, se ha conseguido evolucionar hasta convertirlo en un sistema con el que se puede eliminar, modificar o insertar en el ADN prácticamente cualquier secuencia genética. Existen, por tanto, multitud de sistemas CRISPR, y en la actualidad solamente se ha identificado y estudiado una mínima parte para comprobar su potencial.
El estudio y sus implicaciones
Las investigaciones anteriores ya se habían centrado en las recombinasas, es decir, las proteínas que se intercambian entre regiones del ADN, coordinando el proceso de recombinación genética que se produce de forma natural. Pero ahora, el equipo de Hsu ha conseguido descubrir la primera recombinasa que utiliza el ADN (ARN puente) como puente entre las secuencias donante y diana. Ésta, en concreto, se pliega en dos anillos, uno de los cuales se une a la secuencia de adn que se va a insertar y el otro a aquella en la que se va a producir la inserción. Ambos anillos son programables de forma independiente, lo que permite combinar potencialmente cualquier par de secuencias genéticas. Según los investigadores, se trata del primer ejemplo de molécula guía biespecífica que especifica la secuencia del ADN diana y del donante y puede utilizarse para añadir, eliminar o invertir secuencias de ADN de prácticamente cualquier longitud. La edición de puentes ofrece un nivel de control sin precedentes para la manipulación del genoma“, afirma Hsu, señalando que podría utilizarse para hacer mucho más que simplemente sustituir genes defectuosos. Por ejemplo, podría ayudarnos a remodelar por completo los genomas de plantas y animales. Lo que nos gustaría hacer es ir más allá de la inserción de genes individuales para conseguir una ingeniería genómica a escala cromosómica “, concluye el autor.
Artículo publicado originalmente en WIRED Italia. Adaptado por Mauricio Serfatty Godoy.