Tras la victoria el año pasado de las vacunas de ARNm, el Nobel de Medicina 2024 recae en los microARN, pequeñas moléculas implicadas en la regulación de la expresión génica, ese complejo sistema que permite a las células dar forma a la información contenida en su composición genética. Los galardonados por este hallazgo fueron los científicos estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun.
La Asamblea Nobel premia a los científicos estadounidenses por el descubrimiento de una nueva clase de moléculas de ARN que desempeñan un papel fundamental en la regulación de los genes.
La regulación de la expresión génica
Para entender en qué nos estamos moviendo, acerquémonos por un momento a una célula, llegando hasta su núcleo, donde está contenido y empaquetado su ADN, mezclado con proteínas. En el ADN están los genes, las unidades de información genética que contienen la información necesaria para la construcción de las proteínas. Producirlas es un trabajo largo y de varios pasos: primero, la información contenida en el ADN se transcribe a un ARN mensajero y luego se traduce del lenguaje genético a secuencias de aminoácidos. El orden lo decide la secuencia de bases específica del gen correspondiente. En este proceso intervienen diferentes moléculas: el ARN mensajero, el ARN de transferencia, es decir, los transportadores de aminoácidos, y el ARN ribosómico, que es fundamental en el proceso de traducción.
Existen mecanismos complejos que regulan dónde y cuándo deben expresarse un gen, y transcribirse en ARN mensajero, y también cómo debe traducirse después este ARNm en proteína. Estos pueden actuar antes o después en la vía hacia la síntesis de proteínas, algunos ya a nivel del gen. La regulación de la expresión génica es el sistema que permite que la composición genética de una célula, y por tanto de un individuo, se exprese. De hecho, es gracias a ella que células idénticas se vuelven muy diferentes y adquieren funciones particulares dentro del desarrollo de un un mismo organismo.
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¿Cuál fue el descubrimiento de Ambros y Ruvkun?
Es aquí, en el campo de los procesos de regulación génica, donde llegamos a los microARN. El descubrimiento de estas pequeñas moléculas que ajustan la traducción de un ARNm, ocurrió en los años ochenta y de manera separada: Victor Ambros desde la Universidad de Harvard y Gary Ruvkun en el cercano Hospital General de Massachusetts.
Ambos estudiaban las funciones de los genes que estaban dentro de las mutaciones del gusano Caenorhabditis elegans (C. elegans) un organismo utilizado cotidianamente en pruebas de biología. Los científicos notaron que la acción de uno de los genes consistía en inhibir la acción del otro; esto ocurría mediante la producción del microARN, una molécula minúscula que se puede unir a los ARN mensajeros para impedir que elaboren proteínas. La unión se produce de forma parcialmente complementaria.